聚焦痛点，把脉儿童用药新未来
儿童不是缩小版的成人，儿童由于生理功能特殊，尤其是肝、肾、神经和内分泌功能发育不全，个体差异大，药物代谢动力学和药效学有其特殊规律，儿童用药尤需谨慎。
一个让人震惊的数字 ——儿童受伤害
每年，由于用药不当，我国有30000个孩子致聋，更有难以计数的儿童出现失聪、肝肾功能、神经系统等损伤。
一个很让人难过的事实——儿童无药少药
由于利润低、研发周期长、成本大等原因，许多药厂不愿意生产儿童药。在全国6000多家制药企业中专业的儿童用药制造商仅10多家。而在常规药品中，与3600多个成人处方药相对应的是，儿童专用药仅有60多种，不足1.7%。1.95%以上药品没有儿童用药安全包装，不配备专用量器。
在药品临床试验注册项目中，国产药品注册信息达到165151条，其中儿童药品仅有2698条，仅占1.63%。临床试验登记的儿童药品仅占2.35%，相对于美国等发达国家超过20%的占比来说，显得过少。
很多药品说明书及有关文献，都缺乏儿童用药的安全性及有效性的资料。一些药品说明书中仅有“小儿慎用或酌减”、“谨遵医嘱”等描述，并未标注明确的儿童适应症和用法用量。
一个让人不能忽略的问题——儿童乱用药
由于儿童专用药匮乏，很多患儿在服药时都被当成“缩小版的成人”对待，按照“小儿酌减”的原则把成人药给孩子减量使用，用药靠掰、剂量靠猜。
一个让人深思的原因——为什么儿童专用药这么少？
一是政策不配套，监管和使用的相关制度缺乏衔接。对儿童用药的上市审批在食药监部门，政策管理在卫生部门，临床使用在医疗机构，储备管理在工信部门，多方各负责一段，相关制度、标准不配套、不统一、有脱节。
二是临床试验过程风险大，影响新药临床开发。这也是国际上困扰儿童药生产行业的问题。在发达国家，临床实验的前提是与志愿者签订知情同意书，为其投保意外保险和必要的经济补偿，研发最大的支出就在于此。
三是儿童用药市场化程度不高，药企利润低，生产积极性不高。目前国内儿童数量、每年生病用药量大致稳定，儿童药市场规模“扩容”的空间不大；儿童不是成人的缩小版，器官不成熟，发病特点、进程、对药物的吸收机制、依从性不一样，还需要特殊的配方、制剂和口味，使得药品研发生产工序多、成本偏高，导致企业不愿意从事儿童专用药的研发和产销。
一个让人振奋的举措——国家重视
为了规范儿童合理用药，提高儿童用药可及性，我国积极保障儿童用药：
2014年5月，原国家卫生计生委等六部委联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，缓解我国儿童用药缺乏的问题。
2015年3月，国家儿童用药专家委员会成立，组建国家卫生计生委儿童用药专家委员会，指导提高临床儿童合理用药水平及综合评价能力。9月，原国家卫生计生委办公厅发布《关于进一步加强医疗机构儿童用药配备使用工作的通知》，进一步加强医疗机构儿童用药配备使用工作，促进儿童用药安全科学合理使用，满足儿童基本用药需求。
2016年1月，国家食品药品监督管理总局发布《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》，根据原则已有超过40个儿童用药获得优先审评。5月，原国家卫生计生委、工业和信息化部、食品药品监管总局发布了《首批鼓励研发申报儿童药品清单》，进一步做好保障儿童用药工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求。
2017年，原国家卫生计生委、工业和信息化部、食品药品监管总局发布了《关于印发第二批鼓励研发申报儿童药品清单的通知》，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求。
一个让人期待的破局
儿童的健康成长，事关每个家庭的和谐幸福及民族健康进步和可持续发展。儿童安全用药问题的破局，还需要动员社会各方发挥各自的职能优势，包括政府机关、社会组织、企业、医院、媒体等，同时还应开展大众性儿童科学用药知识传播和教育等。
文章来源：医药地理
